La Metformina è il trattamento di scelta approvato per la maggior parte dei giovani con diabete mellito di tipo 2 nelle prime fasi della malattia.
Tuttavia, è stata osservata una perdita precoce del controllo glicemico con Metformina in monoterapia.
Non è noto se la Liraglutide ( Victoza ) aggiunta alla Metformina ( con o senza trattamento basale di Insulina ) sia sicura ed efficace nei giovani con diabete di tipo 2.
I pazienti di età compresa tra 10 e meno di 17 anni sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Liraglutide sottocutanea ( fino a 1.8 mg al giorno ) oppure placebo per un periodo in doppio cieco di 26 settimane, seguito da un periodo di estensione in aperto di 26 settimane.
I criteri di inclusione erano un indice di massa corporea ( BMI ) maggiore del percentile 85 e un livello di emoglobina glicata [ HbA1c ] tra il 7.0 e l'11.0% se i pazienti venivano trattati con dieta ed esercizio fisico da soli o tra il 6.5 e l'11.0% se venivano trattati con Metformina (con o senza Insulina).
Tutti i pazienti hanno ricevuto Metformina durante lo studio.
L'endpoint primario era la variazione rispetto al basale del livello di emoglobina glicata dopo 26 settimane. Gli endpoint secondari includevano la variazione del livello di glucosio a digiuno nel plasma.
Dei 135 pazienti sottoposti a randomizzazione, 134 hanno ricevuto almeno una dose di Liraglutide ( 66 pazienti ) oppure placebo ( n=68 ).
Le caratteristiche demografiche erano simili nei due gruppi ( età media, 14.6 anni ).
All'analisi di 26 settimane dell'endpoint primario di efficacia, il livello medio di emoglobina glicata era diminuito di 0.64 punti percentuali con Liraglutide e aumentato di 0.42 punti percentuali con placebo, per una differenza di trattamento stimata di -1.06 punti percentuali ( P minore di 0.001 ); la differenza è aumentata a -1.30 punti percentuali a 52 settimane.
Il livello di glicemia a digiuno era diminuito in entrambi i momenti temporali nel gruppo Liraglutide ma era aumentato nel gruppo placebo.
Il numero di pazienti che hanno riportato eventi avversi era simile nei due gruppi (56, 84.8%, con Liraglutide e 55, 80.9%, con placebo), ma i tassi complessivi di eventi avversi ed eventi avversi gastrointestinali erano più alti con Liraglutide.
Nei bambini e negli adolescenti con diabete mellito di tipo 2, Liraglutide alla dose di 1.8 mg al giorno ( aggiunta alla Metformina, con o senza Insulina basale ), è risultata efficace nel migliorare il controllo glicemico per 52 settimane.
Questa efficacia è arrivata al costo di una maggiore frequenza di eventi avversi gastrointestinali. ( Xagena2019 )
Tamborlane WV et al, N Engl J Med 2019; 381: 637-646
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